Indikation
Evrysdi är godkänt* och subventionerat** för behandling av spinal muskelatrofi (SMA) hos barn och vuxna patienter.
*Evrysdi är indicerat för behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter med en klinisk diagnos av SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 eller med en till fyra SMN2‑kopior.
**Subvention gäller endast för behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter med SMA typ 1, typ 2 eller typ 3.
Clinical use:
The indication is granted market authorization based on objective response rate (ORR) demonstrated in a single-arm Phase II trial. Overall survival (OS) benefit in a single-arm trial cannot be confirmed.
In the pivotal trial, the majority of the clinical responses occurred within 16 weeks. Benefit of continued treatment should be regularly assessed, with the optimal duration of therapy varying for each individual patient.
Distribution Restrictions: ERIVEDGE is only available through a controlled distribution program called the ERIVEDGE Pregnancy Prevention Program (EPPP). For more information please contact the EPPP at 1-888-748-8926 or log onto rocheproplus.ca/en/products-resources/erivedge.html.
Geriatrics (≥65 years of age): Elderly patients should be treated with caution and monitored for adverse events.
Pediatrics (<18 years of age): The safety and efficacy of ERIVEDGE in pediatric patients has not been established. Irreversible premature fusion of the epiphyses and precocious puberty have been reported in pediatric patients exposed to ERIVEDGE. Premature fusion can progress after discontinuation of treatment. Due to safety concerns ERIVEDGE is contraindicated in children and adolescents aged below 18 years.
Contraindications:
Female patients who are pregnant or at risk of becoming pregnant
Breastfeeding female patients
Female patients of childbearing potential (FCBP) and male patients who do not comply with the ERIVEDGE Pregnancy Prevention Program
Children and adolescents aged less than 18 years of age
Patients who are hypersensitive to vismodegib or to any ingredient in the formulation
Most serious warnings and precautions:
Embryo-fetal death or severe birth defects: Can cause severe malformations, including craniofacial anomalies, midline defects and limb defects when administered to a female who is pregnant. Must not be used during pregnancy.
Effects on post-natal development: Irreversible premature fusion of the epiphyses (EPF) and precocious puberty have been reported in pediatric patients exposed to ERIVEDGE. In some cases of EPF, fusion progressed after drug discontinuation.
Renal impairment: The safety and efficacy of ERIVEDGE in patients with severe renal impairment have not been studied. No dedicated clinical studies have been conducted to evaluate the effect of mild, moderate and severe renal impairment on the pharmacokinetics of vismodegib.
Hepatic impairment: ERIVEDGE is not recommended for use in patients with severe hepatic impairment since limited data are available in these patients. ERIVEDGE should be used with caution in patients with mild and moderate hepatic impairment.
Other relevant warnings and precautions:
Effects on post-natal development
Blood donation: Patients must not donate blood while on treatment and for 24 months after discontinuation
Patients with advanced BCC (aBCC) have an increased risk of developing cutaneous squamous cell carcinoma (cuSCC). Cases of cuSCC have been reported in aBCC patients treated with ERIVEDGE. All patients should be monitored routinely while taking ERIVEDGE
Cardiovascular-related events
Decreased appetite, decreased weight and dehydration
Electrolyte abnormalities
Hepatotoxicity
Patients with a history of pancreatitis or gallbladder disease
Gastrointestinal-related events
Anaemia and lymphopenia
Grade 1 hypersensitivity
Arthralgia, back pain, muscle spasms, fractures, and elevated creatine phospohokinase (CPK) measurements reported
Syncope, dysgeusia and ageusia
Psychiatric disorders
Renal disorders and cases of renal failure have been observed in patients treated with ERIVEDGE
Amenorrhea has been observed in clinical trials in 30% of FCBP (Female of Childbearing Potential). Potential to impair fertility in patients
Blood work monitoring
For more information:
Please consult the Product Monograph for important information relating to warnings and precautions, adverse reactions, drug interactions, and dosing information that has not been discussed in this piece.
The Product Monograph is also available by calling us at 1-888-762-4388.
Verkningsmekanism
SMA orsakas av att kroppen saknar ett protein som heter Survival MotorNeuronprotein (SMN). Om man inte har tillräckligt med SMN-protein, förstörs nervvägarna och nerverna kan inte skicka meddelande till musklerna att dra ihop sig. Detta orsakar muskelsvaghet och muskelnedbrytning. Evrysdi® fungerar genom att hjälpa kroppen att producera mer SMN-protein. På så sätt förstörs färre motoriska nervvägar vilket kan förbättra muskelstyrka och muskelfunktion.
Risdiplam verkningsmekanism
I denna video illustreras verkningsmekanismen för risdiplam.
M-SE-00000801 Okt 2022
Säkerhetsprofil
Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.
Mycket vanliga:
Kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer
- diarré
- hudutslag
- huvudvärk
- feber
Vanliga:
Kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare
- illamående
- munsår
- urinvägsinfektion
- ledvärk
Effekt
Evrysdi® har i studier visat att överlevnaden hos spädbarn med SMA kan förlängas samt förmågan att svälja bevaras. Även minskat behov av inläggning på sjukhus och minskat behov av andningsstöd. Hos små barn, ungdomar och vuxna kan Evrysdi® upprätthålla eller förbättra den motoriska funktionen över tid.
Tablett
Evrysdi filmdragerad tablett kan tas av patienter ≥2 år med en kroppsvikt på ≥20 kg som står på en daglig dos av 5mg (patienten ska ej använda nasogastrisk sond eller gastrostomisond).
Tabletterna kan förvaras i rumstemperatur. Inga särskilda temperaturanvisningar finns.
1 tablett tas en gång dagligen, med eller utan mat, vid ungefär samma tidpunkt
Tabletterna kan sväljas hela eller lösas upp i en liten mängd vatten.
Tabletterna får inte tuggas, delas eller krossas
En förpackning innehåller 28 tabletter (fyra blister med 7 x 1 tabletter).
Oral lösning
Evrysdi oral lösning kan tas av samtliga patienter oavsett vikt, ålder och förskriven dos.
- Den orala lösningen skall beredas på apotek innan utlämning till patient.
- Hållbarhet 64 dagar efter beredning vid förvaring i kylskåp (2 °C‑8 °C).
- Lösningen kan förvaras upp till 5 dagar i rumstemperatur (under 40 °C).
Lämplig läkemedelsform ska förskrivas i enlighet med den dos som fordras och patientens behov, inklusive patientens förmåga att svälja. För patienter som har svårt att svälja tabletten hel kan tabletten lösas upp eller pulver till oral lösning förskrivas
Få senaste produktnyheter
- anmäl dig till vårt nyhetsbrev
Till patienter som behandlas med Evrysdi® (risdiplam)
En guide till dosering och administration för apotek- hälso- och sjukvårdspersonal.
Patientinformation - hanteringsguide
▼Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning.Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation.
Evrysdi ▼(risdiplam), Pulver till oral lösning 0,75 mg/ml. Filmdragerade tabletter 5 mg. Övriga medel för sjukdomar i rörelseapparaten, M09AX10, (RX F)
Oral lösning 0,75 mg/ml: Subventioneras endast för behandling av SMA hos patienter med typ 1, typ 2 eller typ 3.
Filmdragerade tabletter: Subvention under utvärdering.
Indikation: Evrysdi är indicerat för behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter med en klinisk diagnos av SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 eller med en till fyra SMN2‑kopior.
Dosering: Evrysdi oral lösning är tillgänglig för patienter i alla åldersgrupper och för patienter som behöver använda en nasogastrisk sond eller gastrostomisond. Evrysdi filmdragerad tablett kan tas av patienter ≥2 år med en kroppsvikt på ≥20 kg är 5 mg. Tabletten eller tabletten upplöst i vatten får inte administreras genom en nasogastrisk sond eller gastrostomisond Lämplig läkemedelsform ska förskrivas i enlighet med den dos som fordras och patientens behov, inklusive patientens förmåga att svälja.
Kontraindikation(er): Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne.
Baserat på in vitro-data kan risdiplam öka plasmakoncentrationerna av läkemedel som elimineras via MATE1 eller MATE2-K, såsom metformin. Om samtidig administrering inte kan undvikas ska läkemedelsrelaterade toxiciteter övervakas.
Varningar och försiktighet:
Embryofetal toxicitet har observerats i djurstudier. Fertila patienter ska informeras om riskerna och måste använda en mycket effektiv preventivmetod under behandlingen och i minst 1 månad efter den sista dosen hos kvinnliga patienter och i 4 månader efter den sista dosen hos manliga patienter. Graviditetsstatus ska kontrolleras hos fertila kvinnliga patienter innan behandling med Evrysdi påbörjas.
Baserat på observationer i djurstudier, ska manliga patienter inte donera sperma under behandling och de närmaste 4 månaderna efter den sista dosen av Evrysdi. Innan behandling sätts in ska fertilitetsbevarande åtgärder diskuteras med fertila manliga patienter. Effekten av Evrysdi på manlig fertilitet har inte undersökts hos människa.
Fertilitet, graviditet och amning: Evrysdi rekommenderas inte under graviditet eller till fertila kvinnor som inte använder preventivmedel. Eftersom risken för skada på ammade spädbarn inte är känd, rekommenderas att inte amma under behandling.
Manliga patienter som vill skaffa barn ska avbryta behandlingen i minst 4 månader. Behandlingen kan återupptas efter att kvinnan blivit gravid.Baserat på prekliniska data förväntas risdiplam inte påverka fertiliteten hos kvinnor.
Datum för översyn av produktresumén: 2025-06-02.
För fullständig information vid förskrivning, produktresumé och aktuell prisinformation, se www. fass.se.
Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Rapporteringen ska göras till Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se eller direkt till Roche på sverige.safety@roche.com.
Roche AB | Box 1228 | 171 23 Solna
Tel 08-726 12 00