TLV säger ja till SMA-läkemedel även för vuxna patienter

TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) säger ja till att SMA-läkemedlet Evrysdi▼ ska ingå i högkostnadsskyddet för såväl barn som vuxna patienter.

24 januari 2025

Beslutet kom efter en komplicerad och långdragen process för prissättning och subvention och det har nu gått 1 400 dagar sedan EMA godkände läkemedlet för användning inom EU. Sverige ansluter sig nu till 26 andra europeiska länder som fattat positiva beslut tidigare. Detta välkomnas av Roche, företaget som forskat fram och tillhandahåller denna behandling.

– TLV:s positiva beslut om glädjande. Både vuxna och barn som lider av SMA kan nu få detta läkemedel. De får därmed tillgång till samma avancerade medicinska behandling som patienter i närliggande länder. Det positiva beslutet från TLV var inte oväntat, 26 andra europeiska länder har tidigare fattat liknande beslut, säger Lars Franksson, medicinsk direktör, Roche Sverige.

– Dagens besked har föregåtts av en mycket komplicerad och utdragen process som pågått nästanoch det positiva beslutet i Sverige fattades nästan 1 4000 dagar efter det att EMA godkände läkemedlet inom EU. Roche Sverige ser nu fram emot att kunna ta nästa steg och arbeta tillsammans med hälso- och sjukvården för att säkerställa att behandlingen når de aktuella patienterna som behöver den, säger Lars.

Fakta. Tillgången till läkemedel mot sällsynta sjukdomar i Sverige

Den senaste WAIT-rapporten från den euroepiska branschorganisationen EFPIA visar att hälften av alla läkemedel som godkändes i Europa under 2019–2022 inte är tillgängliga för svenska patienter. En särskilt oroande del av rapporten är att endast var femte läkemedel mot sällsynta sjukdomar utanför cancerområdet når fram till svenska patienter.

SMA är en sällsynt sjukdom och i Sverige föds 5–10 barn med SMA varje år. Före 2017 fanns ingen medicinsk behandling för SMA. Sedan dess har tre medicinska behandlingar blivit godkända inom EU.

EVRYSDI

Product

▼Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning.Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation.

Evrysdi ▼(risdiplam), Pulver till oral lösning 0,75 mg/ml. Filmdragerade tabletter 5 mg. Övriga medel för sjukdomar i rörelseapparaten, M09AX10, (RX F)

Oral lösning 0,75 mg/ml: Subventioneras endast för behandling av SMA hos patienter med typ 1, typ 2 eller typ 3.

Filmdragerade tabletter: Subvention under utvärdering.

Indikation: Evrysdi är indicerat för behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter med en klinisk diagnos av SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 eller med en till fyra SMN2‑kopior.

Dosering: Evrysdi oral lösning är tillgänglig för patienter i alla åldersgrupper och för patienter som behöver använda en nasogastrisk sond eller gastrostomisond. Evrysdi filmdragerad tablett kan tas av patienter ≥2 år med en kroppsvikt på ≥20 kg är 5 mg. Tabletten eller tabletten upplöst i vatten får inte administreras genom en nasogastrisk sond eller gastrostomisond Lämplig läkemedelsform ska förskrivas i enlighet med den dos som fordras och patientens behov, inklusive patientens förmåga att svälja.

Kontraindikation(er): Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne.

Baserat på in vitro-data kan risdiplam öka plasmakoncentrationerna av läkemedel som elimineras via MATE1 eller MATE2-K, såsom metformin. Om samtidig administrering inte kan undvikas ska läkemedelsrelaterade toxiciteter övervakas.

Varningar och försiktighet:

Embryofetal toxicitet har observerats i djurstudier. Fertila patienter ska informeras om riskerna och måste använda en mycket effektiv preventivmetod under behandlingen och i minst 1 månad efter den sista dosen hos kvinnliga patienter och i 4 månader efter den sista dosen hos manliga patienter. Graviditetsstatus ska kontrolleras hos fertila kvinnliga patienter innan behandling med Evrysdi påbörjas.

Baserat på observationer i djurstudier, ska manliga patienter inte donera sperma under behandling och de närmaste 4 månaderna efter den sista dosen av Evrysdi. Innan behandling sätts in ska fertilitetsbevarande åtgärder diskuteras med fertila manliga patienter. Effekten av Evrysdi på manlig fertilitet har inte undersökts hos människa.

Fertilitet, graviditet och amning: Evrysdi rekommenderas inte under graviditet eller till fertila kvinnor som inte använder preventivmedel. Eftersom risken för skada på ammade spädbarn inte är känd, rekommenderas att inte amma under behandling.

Manliga patienter som vill skaffa barn ska avbryta behandlingen i minst 4 månader. Behandlingen kan återupptas efter att kvinnan blivit gravid.Baserat på prekliniska data förväntas risdiplam inte påverka fertiliteten hos kvinnor.

Datum för översyn av produktresumén: 2025-06-02.

För fullständig information vid förskrivning, produktresumé och aktuell prisinformation, se www. fass.se.

Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Rapporteringen ska göras till Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se eller direkt till Roche på sverige.safety@roche.com.

Roche AB | Box 1228 | 171 23 Solna

Tel 08-726 12 00