TLV begär jämförelse av Evrysdi▼ mot ingen behandling för SMA-patienter som redan behandlas

TLV har gett Roche möjligheten att inkomma med en jämförelse av Evrysdi mot ingen behandling, i tillägg till bästa understödjande vård, för patienter med spinal muskelatrofi (SMA) som redan behandlas.

10 december 2024

NT-rådet rekommenderar sjukdomsmodifierande behandling till en begränsad grupp patienter med typ 1, typ 2 och typ 3 SMA, under 18 år. Dessa patienter ska uppfylla ett antal kriterier för att beviljas behandling där beslut fattas av behandlande läkare tillsammans med ett nationellt behandlingsråd.

Enligt NMiS¹ (neuromuskulära registret i Sverige) behandlas för närvarande 83 patienter med SMA med Evrysdi, ett oralt läkemedel som patienterna själva administrerar. Detta är den mest använda sjukdomsmodifierande behandlingen och har bedömts som kostnadseffektiv av NT-rådet^.2 Övriga patienter som uppfyller kriterierna behandlas antingen med annan sjukdomsmodifierande behandling eller genterapi.

Den begränsade rekommendationen har resulterat i att det fortfarande finns vuxna patienter med SMA som saknar sjukdomsmodifierande behandlingsalternativ och behovet för behandling för dessa patienter är mycket stort. För att möta detta behov har Roche skickat in ännu en förmånsansökan för Evrysdi.

TLV har framfört att jämförelsealternativ måste vara både kliniskt relevanta och kostnadseffektiva för att anses relevanta för utredningen. För patientgruppen som redan får behandling inom sjukvården har TLV bett Roche inkomma med en jämförelse mot att inte få någon behandling alls, utöver bästa understödjande vård. Denna jämförelse är irrelevant eftersom ingen behandling inte är ett verkligt alternativ för dessa patienter i dagsläget.

När TLV väljer ett jämförelsealternativ som saknar relevans riskerar det att vilseleda beslutsfattaren eftersom underlaget inte bygger på en korrekt utvärdering. Roche anser att det är viktigt att myndigheten i sina utvärderingar och beslutsunderlag reflekterar verkligheten på ett så korrekt sätt som möjligt. Annars riskerar vi att beslut, som inte är det bästa för samhället, sjukvården och patienterna, fattas. En annan aspekt är att det blir svårt för sjukvården, patienter och företag att få insyn och förstå på vilka grunder ett beslut har fattats.

Utmaningen Roche ser är att Sverige har två olika system för att tillgängliggöra läkemedel för patienter. Systemet saknar således transparens och möjlighet att göra korrekta jämförelser. Detta skapar förvirring och försvårar tillgången till nödvändiga behandlingar.

Roche fortsätter att arbeta för att säkerställa att alla patienter med SMA får tillgång till den behandling de behöver och förtjänar.

Länk till vårt pressmeddelande “24 europeiska länder erbjuder SMA-patienter behandling oavsett ålder – men ännu inget avtal i Sverige om behandling av vuxna” (2024-04-05).

SMA är en sällsynt sjukdom och i Sverige föds 5–10 barn med SMA varje år. Före 2017 fanns ingen medicinsk behandling för SMA. Sedan dess har tre medicinska behandlingar blivit godkända inom EU.

Referenser

EVRYSDI

Product

▼Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning.Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation.

Evrysdi ▼(risdiplam), Pulver till oral lösning 0,75 mg/ml. Filmdragerade tabletter 5 mg. Övriga medel för sjukdomar i rörelseapparaten, M09AX10, (RX F)

Oral lösning 0,75 mg/ml: Subventioneras endast för behandling av SMA hos patienter med typ 1, typ 2 eller typ 3.

Filmdragerade tabletter: Subvention under utvärdering.

Indikation: Evrysdi är indicerat för behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter med en klinisk diagnos av SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 eller med en till fyra SMN2‑kopior.

Dosering: Evrysdi oral lösning är tillgänglig för patienter i alla åldersgrupper och för patienter som behöver använda en nasogastrisk sond eller gastrostomisond. Evrysdi filmdragerad tablett kan tas av patienter ≥2 år med en kroppsvikt på ≥20 kg är 5 mg. Tabletten eller tabletten upplöst i vatten får inte administreras genom en nasogastrisk sond eller gastrostomisond Lämplig läkemedelsform ska förskrivas i enlighet med den dos som fordras och patientens behov, inklusive patientens förmåga att svälja.

Kontraindikation(er): Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne.

Baserat på in vitro-data kan risdiplam öka plasmakoncentrationerna av läkemedel som elimineras via MATE1 eller MATE2-K, såsom metformin. Om samtidig administrering inte kan undvikas ska läkemedelsrelaterade toxiciteter övervakas.

Varningar och försiktighet:

Embryofetal toxicitet har observerats i djurstudier. Fertila patienter ska informeras om riskerna och måste använda en mycket effektiv preventivmetod under behandlingen och i minst 1 månad efter den sista dosen hos kvinnliga patienter och i 4 månader efter den sista dosen hos manliga patienter. Graviditetsstatus ska kontrolleras hos fertila kvinnliga patienter innan behandling med Evrysdi påbörjas.

Baserat på observationer i djurstudier, ska manliga patienter inte donera sperma under behandling och de närmaste 4 månaderna efter den sista dosen av Evrysdi. Innan behandling sätts in ska fertilitetsbevarande åtgärder diskuteras med fertila manliga patienter. Effekten av Evrysdi på manlig fertilitet har inte undersökts hos människa.

Fertilitet, graviditet och amning: Evrysdi rekommenderas inte under graviditet eller till fertila kvinnor som inte använder preventivmedel. Eftersom risken för skada på ammade spädbarn inte är känd, rekommenderas att inte amma under behandling.

Manliga patienter som vill skaffa barn ska avbryta behandlingen i minst 4 månader. Behandlingen kan återupptas efter att kvinnan blivit gravid.Baserat på prekliniska data förväntas risdiplam inte påverka fertiliteten hos kvinnor.

Datum för översyn av produktresumén: 2025-06-02.

För fullständig information vid förskrivning, produktresumé och aktuell prisinformation, se www. fass.se.

Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Rapporteringen ska göras till Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se eller direkt till Roche på sverige.safety@roche.com.

Roche AB | Box 1228 | 171 23 Solna

Tel 08-726 12 00